（有片）6歲女童基因編輯試驗後死亡　上海交大醫學院啟動全面調查

【點新聞報道】7月26日，上海交通大學醫學院新聞網發布消息：針對近日網絡上關於我院研究人員仇某某發表的相關醫學研究論文，以及附屬新華醫院開展的一例臨床研究的相關報道，醫學院高度重視，已成立專項工作組，對事件進行全面調查。

上海交大醫學院表示，醫學院歷來重視科研誠信和科研規範，堅決反對違背科研倫理違規開展醫學科學研究。醫學院將根據調查情況嚴肅處理，感謝社會各界的關心與監督。

據經濟觀察報25日報道，7月23日，國際頂級學術期刊《科學》與知名學術誠信監督平台撤稿觀察（Retraction Watch）聯合披露了一起臨床試驗死亡事件：2025年3月24日，一名6歲女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受了一項基因編輯療法的IIT（研究者發起的臨床研究‌）。該女童患有Snijders Blok–Campeau綜合徵，一種由CHD3基因突變導致的神經發育性疾病。這種病主要表現為語言、認知和運動發育遲緩，但通常不直接危及生命。

據《科學》報道，該女童的父母通過患者交流群聯繫到了上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊，該團隊在基因編輯和神經系統疾病領域較為知名。在與研究團隊接觸後，女童家屬決定嘗試一種針對CHD3基因突變的個體化基因編輯治療。該療法需要將病毒注入受試者脊柱底部的液體中。

據《科學》報道，女童家屬籌集了這項臨床試驗的部分資金，約86萬美元（約582萬元人民幣）。接受治療的3天後，女童開始發燒，隨後又出現腎臟嚴重受損的症狀。接受治療後一周內，女童死亡。涉事的上海交通大學醫學院附屬新華醫院隨後內部評估認為，女童死亡與此次基因編輯治療有關，死因為血栓性微血管病。不過，這一死亡事件未被公開披露，也未出現在相關臨床試驗登記信息更新中。

2026年2月18日，仇子龍團隊聯合復旦大學程田林團隊、上海交通大學醫學院附屬新華醫院李斐團隊在《自然》（Nature）發表了題為In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的論文，介紹了一種鹼基編輯器TeABE在小鼠模型中的研究結果。論文顯示，研究人員利用該技術糾正小鼠CHD3基因突變，並改善了部分行為異常。不過，該論文並未提及此前針對人類患者開展的基因編輯治療，也未披露相關患者死亡事件。

據《科學》報道，該論文發表後，女童家屬向上海交通大學醫學院提交了投訴，要求進行調查並撤回上述論文；2025年9月，上海有關部門對上海交通大學醫學院附屬新華醫院罰款約3600美元（約2.4萬元人民幣），理由是醫院未能妥善監管這項試驗，也未在相關數據庫中將該試驗註冊為商業資助的研究項目。

《自然》方面回應《科學》稱，論文審稿期間並不知道該患者死亡事件及家屬資助情況，如果此前知悉相關信息，將會納入論文評估考量。

（點新聞綜合報道；視頻來源：經濟觀察報）